隨機對照試驗是檢驗某種療法是否有效的黃金標準。參與者被隨機分配到不同的組別，通常是透過電腦產生的隨機序列。一組接受治療，另一組接受對照，對照可以是安慰劑或標準療法。隨機化確保了可能影響結果的已知和未知因素在各組之間均勻分佈。如果沒有隨機化，組間差異可能是由混雜因素而非療法本身造成的。

該設計具有幾個關鍵特徵。分配隱藏可防止研究人員知道下一位參與者將被分配到哪一組。盲法（通常是雙盲）可防止參與者和研究人員知道誰接受了什麼治療。意向性治療分析納入了所有參與者，無論他們是否完成了治療，從而保留了隨機化的優勢。主要結局指標是預先設定的，樣本量經過計算，以確保能夠以足夠的統計效力檢測到具有臨床意義的差異。

主要特點：

• 隨機化。 分配是隨機的，而不是自願的。
• 對照組。 接受安慰劑或標準治療的比較組。
• 盲法。 參與者和研究人員均不知道分配情況。
• 治療意向。 所有參與者均按其分配的組別進行分析。
• 預先設定的結果。 在試驗開始前定義。

對於罕見疾病、外科手術或長期療效評估，隨機對照試驗可能不切實際。在這些情況下，觀察性研究可以提供補充證據。