Randomizowane badanie kontrolowane to złoty standard w testowaniu skuteczności leczenia. Uczestnicy są przydzielani do różnych grup losowo, zazwyczaj za pomocą generowanej komputerowo sekwencji randomizacji. Jedna grupa otrzymuje leczenie, druga grupę kontrolną, która może być placebo lub standardowym leczeniem. Randomizacja zapewnia równomierny rozkład znanych i nieznanych czynników, które mogą wpływać na wynik, między grupami. Bez niej różnice między grupami mogłyby wynikać z czynników zakłócających, a nie z samego leczenia.

Projekt ma kilka kluczowych cech. Ukrywanie alokacji uniemożliwia badaczom ustalenie, do której grupy zostanie przydzielony kolejny uczestnik. Zaślepianie, często podwójnie zaślepione, uniemożliwia uczestnikom i badaczom ustalenie, kto co otrzyma. Analiza ITT obejmuje wszystkich uczestników w grupach, do których zostali przydzieleni, niezależnie od tego, czy ukończyli leczenie, co pozwala zachować korzyści płynące z randomizacji. Główny punkt końcowy jest z góry określony, a wielkość próby jest obliczana w celu wykrycia klinicznie istotnej różnicy z odpowiednią mocą statystyczną.

Najważniejsze cechy:

• Losowość. Przypisanie przypadkowe, nie z wyboru.
• Grupa kontrolna. Grupa kontrolna otrzymująca placebo lub leczenie standardowe.
• Oślepiające. Uczestnicy i badacze nieświadomi zadań.
• Intencja-leczenia. Wszyscy uczestnicy zostali poddani analizie w przypisanych im grupach.
• Z góry określone wyniki. Zdefiniowane przed rozpoczęciem badania.

Badania RCT mogą być niepraktyczne w przypadku rzadkich chorób, zabiegów chirurgicznych lub długoterminowych wyników leczenia. W takich przypadkach badania obserwacyjne dostarczają uzupełniających dowodów.