A randomizált, kontrollált vizsgálat az arany standard annak tesztelésére, hogy egy kezelés működik-e. A résztvevőket véletlenszerűen osztják be különböző csoportokba, általában számítógéppel generált randomizálási sorozat segítségével. Az egyik csoport a kezelést kapja, a másik egy kontrollcsoportot, ami lehet placebo vagy a standard kezelés. A randomizálás biztosítja, hogy az ismert és ismeretlen tényezők, amelyek befolyásolhatják az eredményt, egyenletesen oszoljanak el a csoportok között. Enélkül a csoportok közötti különbségek inkább a zavaró tényezőknek, mint magának a kezelésnek tudhatók be.

A vizsgálati tervnek számos kulcsfontosságú jellemzője van. Az elosztás elrejtése megakadályozza, hogy a kutatók tudják, melyik csoportba sorolják a következő résztvevőt. A vakítás, gyakran kettős vakítás, megakadályozza, hogy a résztvevők és a kutatók tudják, ki mit kap. A kezelési szándék szerinti elemzés magában foglalja az összes résztvevőt a csoportba sorolt ​​csoportokban, függetlenül attól, hogy befejezték-e a kezelést, ami megőrzi a randomizálás előnyeit. Az elsődleges kimenetel előre meghatározott, és a minta méretét úgy számítják ki, hogy megfelelő statisztikai erővel kimutatható legyen a klinikailag jelentős különbség.

Főbb jellemzők:

• Véletlenszerűség. A hozzárendelés véletlen, nem választás alapján történik.
• Kontrollcsoport. Összehasonlító csoport, amely placebót vagy standard kezelést kapott.
• Vakítás. A résztvevők és a kutatók nincsenek tisztában a feladataikkal.
• Kezelési szándék szerinti csoport. Minden résztvevőt a hozzárendelt csoportokban elemeztek.
• Előre meghatározott eredmények. A tárgyalás megkezdése előtt meghatározva.

A randomizált, kontrollált vizsgálatok (RCT-k) ritka betegségek, sebészeti beavatkozások vagy hosszú távú kimenetelek esetén nem praktikusak. Ezekben az esetekben a megfigyeléses vizsgálatok kiegészítő bizonyítékokat szolgáltatnak.