Η τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή είναι το χρυσό πρότυπο για τον έλεγχο της αποτελεσματικότητας μιας θεραπείας. Οι συμμετέχοντες κατανέμονται σε διαφορετικές ομάδες τυχαία, συνήθως μέσω μιας ακολουθίας τυχαιοποίησης που δημιουργείται από υπολογιστή. Μία ομάδα λαμβάνει τη θεραπεία, μια άλλη λαμβάνει μια ομάδα ελέγχου, η οποία μπορεί να είναι εικονικό φάρμακο ή η τυπική θεραπεία. Η τυχαιοποίηση διασφαλίζει ότι οι γνωστοί και άγνωστοι παράγοντες που θα μπορούσαν να επηρεάσουν το αποτέλεσμα κατανέμονται ομοιόμορφα μεταξύ των ομάδων. Χωρίς αυτήν, οι διαφορές μεταξύ των ομάδων θα μπορούσαν να οφείλονται σε συγχυτικά στοιχεία και όχι στην ίδια τη θεραπεία.

Ο σχεδιασμός έχει πολλά βασικά χαρακτηριστικά. Η απόκρυψη της κατανομής εμποδίζει τους ερευνητές να γνωρίζουν σε ποια ομάδα θα ανατεθεί ο επόμενος συμμετέχων. Η τύφλωση, συχνά η διπλή τύφλωση, εμποδίζει τους συμμετέχοντες και τους ερευνητές να γνωρίζουν ποιος λαμβάνει τι. Η ανάλυση πρόθεσης θεραπείας περιλαμβάνει όλους τους συμμετέχοντες στις ομάδες στις οποίες ανατέθηκαν, ανεξάρτητα από το αν ολοκλήρωσαν τη θεραπεία, γεγονός που διατηρεί τα οφέλη της τυχαιοποίησης. Το κύριο αποτέλεσμα είναι προκαθορισμένο και το μέγεθος του δείγματος υπολογίζεται για να ανιχνεύσει μια κλινικά σημαντική διαφορά με επαρκή στατιστική ισχύ.

Βασικά χαρακτηριστικά:

• Τυχαιότητα. Ανάθεση τυχαία, όχι από επιλογή.
• Ομάδα ελέγχου. Μια ομάδα σύγκρισης που λαμβάνει εικονικό φάρμακο ή τυπική θεραπεία.
• Τύφλωση. Συμμετέχοντες και ερευνητές που δεν γνωρίζουν τις αναθέσεις.
• Πρόθεση-για-θεραπεία. Όλοι οι συμμετέχοντες αναλύθηκαν στις ομάδες που τους είχαν ανατεθεί.
• Προκαθορισμένα αποτελέσματα. Ορίζονται πριν από την έναρξη της δοκιμής.

Οι τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες δοκιμές (RCTs) μπορεί να μην είναι πρακτικές για σπάνιες ασθένειες, χειρουργικές επεμβάσεις ή μακροπρόθεσμα αποτελέσματα. Σε αυτές τις περιπτώσεις, οι παρατηρητικές μελέτες παρέχουν συμπληρωματικά στοιχεία.