Den randomiserade kontrollerade studien är guldstandarden för att testa om en behandling fungerar. Deltagarna tilldelas olika grupper slumpmässigt, vanligtvis genom en datorgenererad randomiseringssekvens. En grupp får behandlingen, en annan får en kontrollgrupp, som kan vara placebo eller standardbehandlingen. Randomisering säkerställer att kända och okända faktorer som kan påverka resultatet fördelas jämnt mellan grupperna. Utan den kan skillnader mellan grupper bero på förvirrande faktorer snarare än själva behandlingen.

Designen har flera viktiga egenskaper. Dold allokering hindrar forskare från att veta vilken grupp nästa deltagare kommer att tilldelas. Blindning, ofta dubbelblindning, hindrar deltagare och forskare från att veta vem som får vad. Intention-to-treat-analys inkluderar alla deltagare i de grupper de tilldelades, oavsett om de slutförde behandlingen, vilket bevarar fördelarna med randomisering. Det primära utfallet är förspecificerat och urvalsstorleken beräknas för att detektera en kliniskt meningsfull skillnad med adekvat statistisk styrka.

Viktiga funktioner:

• Randomisering. Tilldelning av en slump, inte av eget val.
• Kontrollgrupp. En jämförelsegrupp som får placebo eller standardbehandling.
• Blinding. Deltagare och forskare är omedvetna om uppgifter.
• Intention-to-treat. Alla deltagare analyserades i sina tilldelade grupper.
• Fördefinierade resultat. Definieras innan rättegången börjar.

RCT kan vara opraktiska för sällsynta sjukdomar, kirurgiska ingrepp eller långsiktiga resultat. I dessa fall ger observationsstudier kompletterande bevis.