随机对照试验是检验某种疗法是否有效的黄金标准。参与者被随机分配到不同的组，通常是通过计算机生成的随机序列。一组接受治疗，另一组接受对照，对照可以是安慰剂或标准疗法。随机化确保了可能影响结果的已知和未知因素在各组之间均匀分布。如果没有随机化，组间差异可能是由混杂因素而非疗法本身造成的。

该设计具有几个关键特征。分配隐藏可防止研究人员知道下一位参与者将被分配到哪个组。盲法（通常是双盲）可防止参与者和研究人员知道谁接受了什么治疗。意向性治疗分析纳入了所有参与者，无论他们是否完成了治疗，从而保留了随机化的优势。主要结局指标是预先设定的，样本量经过计算，以确保能够以足够的统计效力检测到具有临床意义的差异。

主要特点：

• 随机化。分配是随机的，而不是自愿的。
• 对照组。接受安慰剂或标准治疗的比较组。
• 盲法。参与者和研究人员均不知道分配情况。
• 治疗意向。所有参与者均按其分配的组进行分析。
• 预先设定的结果。在试验开始前定义。

对于罕见病、外科手术或长期疗效评估，随机对照试验可能不切实际。在这些情况下，观察性研究可以提供补充证据。