Рандомизированное контролируемое исследование является золотым стандартом для проверки эффективности лечения. Участники распределяются по разным группам случайным образом, обычно с помощью сгенерированной компьютером последовательности рандомизации. Одна группа получает лечение, другая — контрольную, которая может быть плацебо или стандартным лечением. Рандомизация гарантирует равномерное распределение известных и неизвестных факторов, которые могут повлиять на результат, между группами. Без нее различия между группами могут быть обусловлены искажающими факторами, а не самим лечением.

Данная методика имеет несколько ключевых особенностей. Скрытие распределения не позволяет исследователям узнать, в какую группу будет отнесен следующий участник. Ослепление, часто двойное ослепление, не позволяет участникам и исследователям знать, кто что получит. Анализ по принципу «намерение лечить» включает всех участников в группах, к которым они были отнесены, независимо от того, завершили ли они лечение, что сохраняет преимущества рандомизации. Первичный результат заранее определен, а размер выборки рассчитан таким образом, чтобы выявить клинически значимую разницу с достаточной статистической мощностью.

Основные характеристики:

• Рандомизация. Распределение происходит случайно, а не по выбору.
• Контрольная группа. Группа сравнения, получающая плацебо или стандартное лечение.
• Ослепление. Участники и исследователи не знают о распределении по группам.
• Намерение лечить. Все участники были проанализированы в назначенных им группах.
• Заранее определенные результаты. Определены до начала исследования.

Рандомизированные контролируемые исследования могут быть нецелесообразны при редких заболеваниях, хирургических процедурах или оценке долгосрочных результатов. В таких случаях наблюдательные исследования предоставляют дополнительные доказательства.