Studiul clinic randomizat controlat este standardul de aur pentru testarea eficienței unui tratament. Participanții sunt repartizați în grupuri diferite prin întâmplare, de obicei printr-o secvență de randomizare generată de computer. Un grup primește tratamentul, altul primește un grup de control, care poate fi un placebo sau tratamentul standard. Randomizarea asigură că factorii cunoscuți și necunoscuți care ar putea afecta rezultatul sunt distribuiți uniform între grupuri. Fără aceasta, diferențele dintre grupuri s-ar putea datora factorilor de confuzie, mai degrabă decât tratamentului în sine.

Designul are câteva caracteristici cheie. Ascunderea alocării împiedică cercetătorii să știe în ce grup va fi repartizat următorul participant. Orbirea, adesea dublă-orbire, împiedică participanții și cercetătorii să știe cine primește ce. Analiza cu intenție de tratament include toți participanții din grupurile în care au fost repartizați, indiferent dacă au finalizat sau nu tratamentul, ceea ce păstrează beneficiile randomizării. Rezultatul principal este pre-specificat, iar dimensiunea eșantionului este calculată pentru a detecta o diferență semnificativă clinic cu o putere statistică adecvată.

Caracteristici cheie:

• Randomizare. Atribuire din întâmplare, nu din alegere.
• Grup de control. Un grup de comparație care a primit placebo sau tratament standard.
• Blinding. Participanții și cercetătorii nu sunt la curent cu sarcinile.
• Intenție de tratament. Toți participanții au fost analizați în grupurile lor desemnate.
• Rezultate predefinite. Definite înainte de începerea studiului.

Studiile clinice randomizate (RCT) pot fi impracticabile pentru boli rare, proceduri chirurgicale sau rezultate pe termen lung. În aceste cazuri, studiile observaționale oferă dovezi complementare.