Rastgele kontrollü çalışma, bir tedavinin işe yarayıp yaramadığını test etmek için altın standarttır. Katılımcılar genellikle bilgisayar tarafından oluşturulan rastgele bir sıralama dizisi aracılığıyla şans eseri farklı gruplara atanır. Bir grup tedaviyi alırken, diğer grup kontrol grubunu alır; bu kontrol grubu plasebo veya standart tedavi olabilir. Rastgeleleştirme, sonucu etkileyebilecek bilinen ve bilinmeyen faktörlerin gruplar arasında eşit olarak dağıtılmasını sağlar. Rastgeleleştirme olmadan, gruplar arasındaki farklılıklar tedavinin kendisinden ziyade karıştırıcı faktörlerden kaynaklanabilir.

Tasarımın birkaç önemli özelliği vardır. Atama gizliliği, araştırmacıların bir sonraki katılımcının hangi gruba atanacağını bilmesini engeller. Körleme, genellikle çift körleme, katılımcıların ve araştırmacıların kimin ne aldığını bilmesini engeller. Niyet-tedavi analizi, tedaviyi tamamlayıp tamamlamadıklarına bakılmaksızın, atandıkları gruplardaki tüm katılımcıları içerir; bu da rastgeleleştirmenin faydalarını korur. Birincil sonuç önceden belirlenmiştir ve örneklem boyutu, yeterli istatistiksel güçle klinik olarak anlamlı bir farkı tespit etmek için hesaplanır.

Başlıca özellikler:

• Rastgeleleştirme. Seçimle değil, şans eseri atama.
• Kontrol grubu. Plasebo veya standart tedavi alan karşılaştırma grubu.
• Körleştirme. Katılımcılar ve araştırmacılar, verilen görevlerden habersiz.
• Tedavi niyetine dayalı analiz. Tüm katılımcılar kendilerine atanan gruplarda analiz edildi.
• Önceden belirlenmiş sonuçlar. Deneme başlamadan önce tanımlanır.

Rastgele kontrollü çalışmalar (RCT'ler) nadir hastalıklar, cerrahi işlemler veya uzun vadeli sonuçlar için pratik olmayabilir. Bu durumlarda, gözlemsel çalışmalar tamamlayıcı kanıtlar sağlar.