El ensayo controlado aleatorizado es el método de referencia para comprobar la eficacia de un tratamiento. Los participantes se asignan aleatoriamente a diferentes grupos, generalmente mediante una secuencia de aleatorización generada por ordenador. Un grupo recibe el tratamiento y otro, un grupo de control, que puede ser un placebo o el tratamiento estándar. La aleatorización garantiza que los factores conocidos y desconocidos que podrían afectar al resultado se distribuyan equitativamente entre los grupos. Sin ella, las diferencias entre los grupos podrían deberse a factores de confusión y no al tratamiento en sí.

El diseño presenta varias características clave. La ocultación de la asignación impide que los investigadores sepan a qué grupo se asignará el siguiente participante. El enmascaramiento, a menudo doble enmascaramiento, evita que tanto los participantes como los investigadores sepan quién recibe qué. El análisis por intención de tratar incluye a todos los participantes en los grupos a los que fueron asignados, independientemente de si completaron el tratamiento, lo que preserva los beneficios de la aleatorización. El resultado primario está preespecificado y el tamaño de la muestra se calcula para detectar una diferencia clínicamente significativa con la potencia estadística adecuada.

Características principales:

• Aleatorización. Asignación por azar, no por elección.
• Grupo de control. Un grupo de comparación que recibe placebo o tratamiento estándar.
• Ceguera. Los participantes e investigadores desconocen las asignaciones.
• Intención de tratar. Todos los participantes fueron analizados en sus grupos asignados.
• Resultados preespecificados. Definidos antes de que comience el ensayo.

Los ensayos clínicos aleatorizados pueden resultar poco prácticos para enfermedades raras, procedimientos quirúrgicos o resultados a largo plazo. En esos casos, los estudios observacionales proporcionan evidencia complementaria.