Den randomiserte kontrollerte studien er gullstandarden for å teste om en behandling fungerer. Deltakerne blir tilfeldig tilordnet forskjellige grupper, vanligvis gjennom en datagenerert randomiseringssekvens. Én gruppe får behandlingen, en annen får en kontrollgruppe, som kan være placebo eller standardbehandlingen. Randomisering sikrer at kjente og ukjente faktorer som kan påvirke utfallet fordeles jevnt mellom gruppene. Uten den kan forskjeller mellom gruppene skyldes forvirrende faktorer snarere enn selve behandlingen.

Designet har flere viktige funksjoner. Skjuling av allokering hindrer forskere i å vite hvilken gruppe den neste deltakeren vil bli tildelt. Blinding, ofte dobbeltblinding, hindrer deltakere og forskere i å vite hvem som får hva. Intention-to-treat-analyse inkluderer alle deltakere i gruppene de ble tildelt, uavhengig av om de fullførte behandlingen, noe som bevarer fordelene med randomisering. Det primære utfallet er forhåndsspesifisert, og utvalgsstørrelsen beregnes for å oppdage en klinisk meningsfull forskjell med tilstrekkelig statistisk styrke.

Viktige funksjoner:

• Randomisering.
• Kontrollgruppe.
• Blinding.
• Intention-to-treat.
• Forhåndsdefinerte utfall.

RCT-studier kan være upraktiske for sjeldne sykdommer, kirurgiske inngrep eller langsiktige utfall. I slike tilfeller gir observasjonsstudier komplementære bevis.