Die randomisierte kontrollierte Studie (RCT) gilt als Goldstandard für die Prüfung der Wirksamkeit einer Behandlung. Die Teilnehmenden werden per Zufallsprinzip, in der Regel mithilfe einer computergenerierten Randomisierungssequenz, verschiedenen Gruppen zugeteilt. Eine Gruppe erhält die Behandlung, die andere eine Kontrollgruppe, die ein Placebo oder die Standardbehandlung enthalten kann. Die Randomisierung stellt sicher, dass bekannte und unbekannte Faktoren, die das Ergebnis beeinflussen könnten, gleichmäßig auf die Gruppen verteilt sind. Ohne sie könnten Unterschiede zwischen den Gruppen eher auf Störfaktoren als auf die Behandlung selbst zurückzuführen sein.

Das Studiendesign weist mehrere Schlüsselfaktoren auf. Die Zuteilungsverschleierung verhindert, dass die Forschenden wissen, welcher Gruppe der nächste Teilnehmende zugeteilt wird. Die Verblindung, häufig eine Doppelverblindung, schützt Teilnehmende und Forschende davor, zu wissen, wer welche Behandlung erhält. Die Intention-to-Treat-Analyse schließt alle Teilnehmenden der ihnen zugeteilten Gruppen ein, unabhängig davon, ob sie die Behandlung abgeschlossen haben. Dadurch bleiben die Vorteile der Randomisierung erhalten. Der primäre Endpunkt ist vorab festgelegt, und die Stichprobengröße wird so berechnet, dass ein klinisch relevanter Unterschied mit ausreichender statistischer Aussagekraft nachgewiesen werden kann.

Hauptmerkmale:

• Randomisierung. Zuweisung durch Zufall, nicht durch Wahl.
• Kontrollgruppe. Eine Vergleichsgruppe, die ein Placebo oder eine Standardbehandlung erhält.
• Verblindung. Teilnehmer und Forscher, die nicht über die Aufgaben informiert sind.
• Intention-to-treat. Alle Teilnehmer wurden in ihren zugewiesenen Gruppen analysiert.
• Vorab festgelegte Ergebnisse. Vor Beginn der Studie definiert.

Randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) können bei seltenen Erkrankungen, chirurgischen Eingriffen oder Langzeitergebnissen unpraktisch sein. In diesen Fällen liefern Beobachtungsstudien ergänzende Erkenntnisse.