ランダム化比較試験は、治療の効果を検証するための標準的な方法です。参加者は、通常はコンピューターで生成されたランダム化シーケンスによって、無作為に異なるグループに割り当てられます。一方のグループには治療が施され、もう一方のグループには対照群（プラセボまたは標準治療）が投与されます。ランダム化によって、結果に影響を与える可能性のある既知および未知の要因がグループ間で均等に分配されます。ランダム化を行わないと、グループ間の差は治療自体ではなく、交絡因子によるものとなる可能性があります。

このデザインにはいくつかの重要な特徴があります。割り付けの秘匿化により、研究者は次の参加者がどのグループに割り当てられるかを知ることができません。盲検化（多くの場合、二重盲検化）により、参加者と研究者は誰が何を受けるかを知ることができません。インテンション・トゥ・トリート解析では、治療を完了したかどうかに関わらず、割り当てられたグループ内のすべての参加者が対象となり、ランダム化の利点が維持されます。主要評価項目は事前に規定されており、十分な統計的検出力で臨床的に意義のある差を検出できるようサンプルサイズが計算されます。

主な特徴：

• ランダム化。 選択ではなく、偶然による割り当て。
• 対照群。 プラセボまたは標準治療を受ける比較群。
• 盲検化。 参加者と研究者は割り当てを知らない。
• 治療意図分析。 割り当てられたグループで分析されたすべての参加者。
• 事前に規定された結果。 試験開始前に定義されます。

ランダム化比較試験（RCT）は、希少疾患、外科手術、または長期的な転帰の評価には現実的ではない場合がある。そのような場合、観察研究は補完的な証拠を提供する。