De gerandomiseerde, gecontroleerde studie is de gouden standaard voor het testen van de effectiviteit van een behandeling. Deelnemers worden willekeurig aan verschillende groepen toegewezen, meestal via een computergegenereerde randomiseringssequentie. De ene groep krijgt de behandeling, de andere een controlegroep, die een placebo of de standaardbehandeling kan zijn. Randomisatie zorgt ervoor dat bekende en onbekende factoren die de uitkomst kunnen beïnvloeden, gelijkmatig over de groepen verdeeld zijn. Zonder randomisatie zouden verschillen tussen groepen te wijten kunnen zijn aan verstorende factoren in plaats van aan de behandeling zelf.

Het onderzoeksontwerp kent verschillende belangrijke kenmerken. Door middel van toewijzingsverhulling weten onderzoekers niet aan welke groep de volgende deelnemer wordt toegewezen. Blindering, vaak dubbelblindering, zorgt ervoor dat zowel deelnemers als onderzoekers niet weten wie wat krijgt. Een intention-to-treat-analyse omvat alle deelnemers in de groepen waaraan ze zijn toegewezen, ongeacht of ze de behandeling hebben voltooid, waardoor de voordelen van randomisatie behouden blijven. De primaire uitkomstmaat is vooraf vastgesteld en de steekproefomvang is berekend om een ​​klinisch relevant verschil te detecteren met voldoende statistische power.

Belangrijkste kenmerken:

• Randomisatie. Toewijzing door toeval, niet door keuze.
• Controlegroep. Een vergelijkingsgroep die een placebo of standaardbehandeling krijgt.
• Blinding. Deelnemers en onderzoekers niet op de hoogte van de opdrachten.
• Intentie-tot-behandeling. Alle deelnemers werden geanalyseerd in hun toegewezen groepen.
• Vooraf vastgestelde uitkomsten. Gedefinieerd voordat de proef begint.

Gerandomiseerde gecontroleerde studies (RCT's) kunnen onpraktisch zijn voor zeldzame ziekten, chirurgische ingrepen of langetermijnresultaten. In die gevallen bieden observationele studies aanvullend bewijs.