किसी उपचार की प्रभावशीलता का परीक्षण करने के लिए यादृच्छिक नियंत्रित परीक्षण सर्वोत्कृष्ट विधि है। प्रतिभागियों को संयोगवश, आमतौर पर कंप्यूटर द्वारा उत्पन्न यादृच्छिक अनुक्रम के माध्यम से, विभिन्न समूहों में विभाजित किया जाता है। एक समूह को उपचार दिया जाता है, जबकि दूसरे समूह को नियंत्रण समूह दिया जाता है, जो प्लेसीबो या मानक उपचार हो सकता है। यादृच्छिकीकरण यह सुनिश्चित करता है कि परिणाम को प्रभावित करने वाले ज्ञात और अज्ञात कारक समूहों के बीच समान रूप से वितरित हों। इसके बिना, समूहों के बीच अंतर उपचार के कारण नहीं बल्कि अन्य कारकों के कारण हो सकता है।

इस डिज़ाइन में कई प्रमुख विशेषताएं हैं। आवंटन गोपनीयता शोधकर्ताओं को यह जानने से रोकती है कि अगले प्रतिभागी को किस समूह में रखा जाएगा। ब्लाइंडिंग, जो अक्सर डबल-ब्लाइंडिंग होती है, प्रतिभागियों और शोधकर्ताओं को यह जानने से रोकती है कि किसे क्या मिलेगा। इंटेंशन-टू-ट्रीट विश्लेषण में उन सभी प्रतिभागियों को शामिल किया जाता है जिन्हें उनके निर्धारित समूहों में रखा गया था, चाहे उन्होंने उपचार पूरा किया हो या नहीं, जिससे रैंडमाइजेशन के लाभ बरकरार रहते हैं। प्राथमिक परिणाम पहले से ही निर्धारित होता है, और पर्याप्त सांख्यिकीय शक्ति के साथ चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण अंतर का पता लगाने के लिए नमूना आकार की गणना की जाती है।

प्रमुख विशेषताऐं:

• यादृच्छिकीकरण. संयोग से असाइनमेंट, पसंद से नहीं।
• नियंत्रण समूह. एक तुलना समूह जिसे प्लेसीबो या मानक उपचार प्राप्त होता है.
• अंधापन. प्रतिभागी और शोधकर्ता अपने कार्यों से अनभिज्ञ हैं।
• व्यवहार का इरादा. सभी प्रतिभागियों का उनके निर्धारित समूहों में विश्लेषण किया गया।
• पूर्व-निर्धारित परिणाम। परीक्षण शुरू होने से पहले परिभाषित।

दुर्लभ बीमारियों, शल्य चिकित्सा प्रक्रियाओं या दीर्घकालिक परिणामों के लिए यादृच्छिक परीक्षण (RCTs) अव्यावहारिक हो सकते हैं। ऐसे मामलों में, अवलोकन संबंधी अध्ययन पूरक प्रमाण प्रदान करते हैं।