Randomizovaná kontrolovaná studie je zlatým standardem pro testování účinnosti léčby. Účastníci jsou náhodně rozděleni do různých skupin, obvykle pomocí počítačem generované randomizační sekvence. Jedna skupina dostane léčbu, druhá kontrolu, kterou může být placebo nebo standardní léčba. Randomizace zajišťuje, že známé i neznámé faktory, které by mohly ovlivnit výsledek, jsou rovnoměrně rozděleny mezi skupiny. Bez ní by rozdíly mezi skupinami mohly být způsobeny spíše matoucími faktory než samotnou léčbou.

Design má několik klíčových rysů. Zatajení alokace brání výzkumníkům v tom, aby věděli, do které skupiny bude zařazen další účastník. Zaslepení, často dvojité zaslepení, brání účastníkům a výzkumníkům v tom, aby věděli, kdo co dostane. Analýza záměru léčit (Intention-to-treat Analysis) zahrnuje všechny účastníky ve skupinách, do kterých byli zařazeni, bez ohledu na to, zda léčbu dokončili, což zachovává výhody randomizace. Primární výsledek je předem specifikován a velikost vzorku je vypočítána tak, aby detekovala klinicky významný rozdíl s dostatečnou statistickou silou.

Klíčové vlastnosti:

• Náhodnost. Přiřazení náhodou, ne z vlastní vůle.
• Kontrolní skupina. Srovnávací skupina, která dostávala placebo nebo standardní léčbu.
• Zaslepení. Účastníci a výzkumníci nevědí o zadáních.
• Záměr-léčit. Všichni účastníci byli analyzováni ve svých přidělených skupinách.
• Předem stanovené výsledky. Definováno před zahájením studie.

Randomizované kontrolované studie (RCT) mohou být nepraktické u vzácných onemocnění, chirurgických zákroků nebo dlouhodobých výsledků. V těchto případech poskytují observační studie doplňující důkazy.