L'essai contrôlé randomisé est la méthode de référence pour évaluer l'efficacité d'un traitement. Les participants sont répartis aléatoirement en différents groupes, généralement à l'aide d'une séquence de randomisation générée par ordinateur. Un groupe reçoit le traitement, l'autre un groupe témoin, qui peut recevoir un placebo ou le traitement standard. La randomisation garantit que les facteurs connus et inconnus susceptibles d'influencer le résultat sont répartis de manière homogène entre les groupes. Sans elle, les différences observées entre les groupes pourraient être dues à des facteurs de confusion plutôt qu'au traitement lui-même.

Ce protocole présente plusieurs caractéristiques essentielles. L'assignation secrète empêche les chercheurs de savoir à quel groupe sera affecté le prochain participant. L'insu, souvent en double aveugle, empêche les participants et les chercheurs de savoir qui reçoit quel traitement. L'analyse en intention de traiter inclut tous les participants dans les groupes auxquels ils ont été assignés, qu'ils aient ou non terminé le traitement, ce qui préserve les avantages de la randomisation. Le critère d'évaluation principal est prédéfini et la taille de l'échantillon est calculée pour détecter une différence cliniquement significative avec une puissance statistique adéquate.

Caractéristiques principales :

• Randomisation. Attribution par hasard, et non par choix.
• Groupe témoin. Un groupe de comparaison recevant un placebo ou un traitement standard.
• Blinding. Participants et chercheurs ignorant les affectations.
• Intention de traiter. Tous les participants ont été analysés dans leurs groupes respectifs.
• Résultats prédéfinis. Définis avant le début de l'essai.

Les essais contrôlés randomisés peuvent s'avérer difficiles à mettre en œuvre pour les maladies rares, les interventions chirurgicales ou l'évaluation des résultats à long terme. Dans ces cas, les études observationnelles apportent des données complémentaires.