任何藥物都必須經過監管機構的批准才能上市。在美國，該監管機構是FDA；在歐盟，則是EMA。審批流程旨在回答一個問題：對於目標族群而言，藥物的益處是否大於風險？答案的得出需要多年的測試、數千頁的文件，以及長達六個月到一年甚至更久的審查。

藥物研發通常始於細胞和動物的臨床前研究。如果藥物前景良好且安全性足夠高，公司會提交研究性新藥申請（IND），並開始臨床試驗。隨後會進行I期、II期和III期臨床試驗，每期試驗的規模和成本都會增加。如果試驗結果支持藥物獲批，本公司會提交新藥申請（NDA）或生物製品許可申請（BLA）。監管機構會審查數據、檢查生產設施，並可能召集外部專家組成的諮詢委員會。最終決定可能是批准、拒絕或有條件批准，例如要求進行額外的上市後研究。

關鍵步驟：

• 臨床前。 實驗室和動物實驗。
• 臨床試驗. 人體 I 期、II 期和 III 期。
• 提交. 新藥申請或生物製品許可申請。
• 審查.監管評估，通常會有諮詢委員會的意見。
• 上市後。 IV期監測與標籤更新。

對於存在未滿足需求的嚴重疾病，存在加速審批途徑，允許基於替代終點進行批准，之後再進行確認性研究。