医薬品は規制当局の承認なしに市場に出回ることはありません。米国ではFDA（食品医薬品局）、欧州連合ではEMA（欧州医薬品庁）がその役割を担っています。承認プロセスは、「対象となる患者集団にとって、その利益はリスクを上回るか？」という一つの問いに答えるために設計されています。この問いに答えるには、何年にも及ぶ試験、何千ページにも及ぶ文書、そして6ヶ月から1年以上かかることもある審査が必要です。

通常、開発プロセスは細胞や動物を用いた前臨床試験から始まります。薬剤が有望かつ十分に安全であると判断された場合、企業は治験薬申請を行い、臨床試験を開始します。その後、第I相、第II相、第III相試験が実施され、それぞれ規模と費用が大きくなります。承認を裏付ける結果が得られた場合、企業は新薬承認申請または生物製剤承認申請を提出します。規制当局はデータを審査し、製造施設を検査し、外部の専門家からなる諮問委員会を招集することもあります。最終決定は、承認、却下、または市販後調査の追加実施などの条件付き承認のいずれかとなります。

主な手順：

• 前臨床。 実験室および動物実験。
• 臨床試験。ヒトを対象とした第I相、第II相、および第III相試験。
• 提出書類。 新薬承認申請または生物製剤承認申請。
• レビュー。 規制評価。多くの場合、諮問委員会の意見を取り入れる。
• 市販後。 第IV相監視およびラベルの更新。

医療ニーズが満たされていない重篤な疾患については、迅速承認制度が設けられており、代替エンドポイントに基づいて承認を行い、後日確認試験を実施する必要がある。