Hiçbir ilaç, düzenleyici kurumun onayı olmadan piyasaya sürülemez. Amerika Birleşik Devletleri'nde bu düzenleyici kurum FDA'dır. Avrupa Birliği'nde ise EMA'dır. Onay süreci tek bir soruyu yanıtlamak üzere tasarlanmıştır: Faydaları, hedeflenen popülasyon için risklerinden daha mı ağır basıyor? Bu sorunun cevabı, yıllarca süren testler, binlerce sayfalık dokümantasyon ve altı aydan bir yıla veya daha fazla sürebilen bir inceleme gerektirir.

Süreç genellikle hücreler ve hayvanlar üzerinde yapılan preklinik çalışmalarla başlar. İlaç umut verici ve yeterince güvenli görünüyorsa, şirket araştırma amaçlı yeni ilaç başvurusunda bulunur ve klinik denemelere başlar. Ardından, her biri daha büyük ve daha pahalı olan Faz I, II ve III denemeleri gelir. Sonuçlar onayı destekliyorsa, şirket yeni ilaç başvurusu veya biyolojik ürün lisans başvurusunda bulunur. Düzenleyici kurumlar verileri inceler, üretim tesislerini denetler ve dış uzmanlardan oluşan bir danışma komitesi toplayabilir. Nihai karar onay, ret veya ek pazarlama sonrası çalışmalar gerektirmek gibi koşullarla onay olabilir.

Başlıca adımlar:

• Klinik Öncesi. Laboratuvar ve hayvan deneyleri.
• Klinik çalışmalar. İnsanlarda Faz I, II ve III.
• Sunum. Yeni ilaç başvurusu veya biyolojik ürün lisans başvurusu.
• İnceleme. Genellikle danışma kurulunun katkısıyla yapılan düzenleyici değerlendirme.
• Pazarlama sonrası. Faz IV gözetimi ve etiket güncellemeleri.

Karşılanmamış ihtiyaçları olan ciddi hastalıklar için hızlandırılmış tedavi yolları mevcuttur; bu yollar, daha sonra doğrulayıcı çalışmalar gerektiren dolaylı sonuç noktalarına dayalı onaylara olanak tanır.