任何药物都必须经过监管机构的批准才能上市。在美国，该监管机构是FDA；在欧盟，则是EMA。审批流程旨在回答一个问题：对于目标人群而言，药物的益处是否大于风险？答案的得出需要多年的测试、数千页的文件，以及长达六个月到一年甚至更久的审查。

药物研发通常始于细胞和动物的临床前研究。如果药物前景良好且安全性足够高，公司会提交研究性新药申请（IND），并开始临床试验。随后会进行I期、II期和III期临床试验，每期试验的规模和成本都会增加。如果试验结果支持药物获批，公司会提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）。监管机构会审查数据、检查生产设施，并可能召集外部专家组成的咨询委员会。最终决定可能是批准、拒绝或有条件批准，例如要求进行额外的上市后研究。

关键步骤：

• 临床前。实验室和动物试验。
• 临床试验. 人体 I 期、II 期和 III 期。
• 提交. 新药申请或生物制品许可申请。
• 审查.监管评估，通常会有咨询委员会的意见。
• 上市后。 IV期监测和标签更新。

对于存在未满足需求的严重疾病，存在加速审批途径，允许基于替代终点进行批准，之后再进行确认性研究。