Ningún medicamento llega al mercado sin la aprobación de un organismo regulador. En Estados Unidos, dicho organismo es la FDA. En la Unión Europea, es la EMA. El proceso de aprobación está diseñado para responder a una pregunta: ¿los beneficios superan los riesgos para la población objetivo? La respuesta requiere años de ensayos clínicos, miles de páginas de documentación y una revisión que puede durar entre seis meses y un año o más.

El proceso suele comenzar con estudios preclínicos en células y animales. Si el fármaco parece prometedor y suficientemente seguro, la empresa presenta una solicitud de nuevo fármaco en investigación y comienza los ensayos clínicos. Le siguen los ensayos de fase I, II y III, cada uno de mayor envergadura y coste. Si los resultados respaldan la aprobación, la empresa presenta una solicitud de nuevo fármaco o una solicitud de licencia para productos biológicos. Los organismos reguladores revisan los datos, inspeccionan las instalaciones de fabricación y pueden convocar a un comité asesor de expertos externos. La decisión final puede ser la aprobación, el rechazo o la aprobación con condiciones, como la exigencia de estudios adicionales posteriores a la comercialización.

Pasos clave:

• Preclínico. Pruebas de laboratorio y en animales.
• Ensayos clínicos. Fase I, II y III en humanos.
• Presentación. Solicitud de nuevo fármaco o solicitud de licencia para productos biológicos.
• Revisión. Evaluación regulatoria, a menudo con aportaciones del comité asesor.
• Postcomercialización. Vigilancia de fase IV y actualizaciones de la etiqueta.

Existen vías aceleradas para afecciones graves con necesidades no cubiertas, que permiten la aprobación basada en criterios de valoración indirectos, requiriéndose posteriormente estudios confirmatorios.