Żaden lek nie trafia na rynek bez zgody regulatora. W Stanach Zjednoczonych tym regulatorem jest FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków). W Unii Europejskiej jest to Europejska Agencja Leków (EMA). Proces zatwierdzania ma na celu odpowiedź na jedno pytanie: czy korzyści przeważają nad ryzykiem dla docelowej populacji? Odpowiedź wymaga lat testów, tysięcy stron dokumentacji i analizy, która może trwać od sześciu miesięcy do roku lub dłużej.

Ścieżka zazwyczaj rozpoczyna się od badań przedklinicznych na komórkach i zwierzętach. Jeśli lek wydaje się obiecujący i wystarczająco bezpieczny, firma składa wniosek o rejestrację nowego leku i rozpoczyna badania kliniczne. Następnie przeprowadzane są badania fazy I, II i III, każde większe i droższe. Jeśli wyniki potwierdzają potrzebę zatwierdzenia, firma składa wniosek o rejestrację nowego leku lub wniosek o licencję na produkt biologiczny. Organy regulacyjne analizują dane, kontrolują zakłady produkcyjne i mogą zwołać komitet doradczy złożony z zewnętrznych ekspertów. Ostateczna decyzja może być zatwierdzeniem, odrzuceniem lub zatwierdzeniem pod pewnymi warunkami, takimi jak konieczność przeprowadzenia dodatkowych badań po wprowadzeniu leku na rynek.

Kluczowe kroki:

• Preclinical. Badania laboratoryjne i na zwierzętach.
• Badania kliniczne. Faza I, II i III na ludziach.
• Zgłoszenie. Wniosek o wydanie nowego leku lub wniosek o licencję na produkt biologiczny.
• Review. Ocena regulacyjna, często z udziałem komitetu doradczego.
• Po wprowadzeniu do obrotu. Nadzór w fazie IV i aktualizacja etykiet.

W przypadku poważnych schorzeń, w przypadku których nie zaspokojono potrzeby leczenia, istnieją przyspieszone ścieżki, umożliwiające zatwierdzenie leczenia na podstawie zastępczych punktów końcowych, z późniejszymi badaniami potwierdzającymi wymaganymi.