Intet lægemiddel kommer på markedet uden en tilsynsmyndigheds godkendelse. I USA er det FDA, der er tilsynsmyndigheden. I EU er det EMA. Godkendelsesprocessen er designet til at besvare ét spørgsmål: opvejer fordelene risiciene for den tilsigtede befolkning? Svaret kræver års testning, tusindvis af sider dokumentation og en gennemgang, der kan tage seks måneder til et år eller mere.

Vejen starter normalt med prækliniske studier i celler og dyr. Hvis lægemidlet ser lovende og sikkert nok ud, indgiver virksomheden en ansøgning om et nyt lægemiddel og påbegynder kliniske forsøg. Fase I-, II- og III-forsøg følger, hver især større og dyrere. Hvis resultaterne understøtter godkendelse, indsender virksomheden en ansøgning om et nyt lægemiddel eller en ansøgning om licens til biologiske lægemidler. Myndighederne gennemgår dataene, inspicerer produktionsfaciliteter og kan indkalde et rådgivende udvalg af eksterne eksperter. Den endelige beslutning kan være godkendelse, afvisning eller godkendelse med betingelser, såsom krav om yderligere studier efter markedsføring.

Vigtige trin:

• Præklinisk. Laboratorie- og dyreforsøg.
• Kliniske forsøg. Fase I, II og III på mennesker.
• Indsendelse. Ny lægemiddelansøgning eller ansøgning om licens til biologiske lægemidler.
• Gennemgang. Regulatorisk vurdering, ofte med input fra rådgivende udvalg.
• Post-marketing. Fase IV-overvågning og opdateringer af etiket.

Der findes accelererede behandlingsforløb for alvorlige tilstande med udækkede behov, hvilket muliggør godkendelse baseret på surrogat-endepunkter med senere nødvendige bekræftende studier.