किसी भी दवा को नियामक की मंजूरी के बिना बाजार में नहीं उतारा जा सकता। संयुक्त राज्य अमेरिका में, यह नियामक एफडीए है। यूरोपीय संघ में, यह ईएमए है। अनुमोदन प्रक्रिया एक ही प्रश्न का उत्तर देने के लिए बनाई गई है: क्या लक्षित आबादी के लिए लाभ जोखिमों से अधिक हैं? इस प्रश्न का उत्तर पाने के लिए वर्षों के परीक्षण, हजारों पृष्ठों के दस्तावेज़ और छह महीने से लेकर एक वर्ष या उससे अधिक समय तक चलने वाली समीक्षा की आवश्यकता होती है।

प्रक्रिया आम तौर पर कोशिकाओं और जानवरों पर किए जाने वाले पूर्व-नैदानिक ​​अध्ययनों से शुरू होती है। यदि दवा आशाजनक और पर्याप्त रूप से सुरक्षित प्रतीत होती है, तो कंपनी एक नई दवा के लिए आवेदन दाखिल करती है और नैदानिक ​​परीक्षण शुरू करती है। इसके बाद चरण I, II और III के परीक्षण होते हैं, जिनमें से प्रत्येक का आकार बड़ा और खर्चीला होता है। यदि परिणाम अनुमोदन का समर्थन करते हैं, तो कंपनी एक नई दवा आवेदन या बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन प्रस्तुत करती है। नियामक डेटा की समीक्षा करते हैं, विनिर्माण सुविधाओं का निरीक्षण करते हैं और बाहरी विशेषज्ञों की एक सलाहकार समिति का गठन कर सकते हैं। अंतिम निर्णय अनुमोदन, अस्वीकृति या शर्तों के साथ अनुमोदन हो सकता है, जैसे कि अतिरिक्त विपणन-पश्चात अध्ययनों की आवश्यकता।

मुख्य चरण:

• प्रीक्लिनिकल. प्रयोगशाला और पशु परीक्षण.
• नैदानिक ​​परीक्षण. मनुष्यों में चरण I, II और III।
• प्रस्तुति. नई दवा आवेदन या बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन.
• समीक्षा. नियामक मूल्यांकन, अक्सर सलाहकार समिति के इनपुट के साथ।
• विपणनोत्तर. चरण IV निगरानी और लेबल अद्यतन.

जिन गंभीर बीमारियों के लिए उपचार की आवश्यकता पूरी नहीं हुई है, उनके लिए त्वरित मार्ग मौजूद हैं, जो वैकल्पिक परिणामों के आधार पर अनुमोदन की अनुमति देते हैं, जिसके लिए बाद में पुष्टिकरण अध्ययन की आवश्यकता होती है।