Nenhum medicamento chega ao mercado sem a aprovação de uma entidade reguladora. Nos Estados Unidos, esse organismo é a FDA. Na União Europeia, é a EMA. O processo de aprovação visa responder a uma questão: os benefícios compensam os riscos para a população-alvo? A resposta exige anos de testes, milhares de páginas de documentação e uma análise que pode demorar entre seis meses a um ano ou mais.

O processo começa geralmente com estudos pré-clínicos em células e animais. Se o medicamento se revelar promissor e suficientemente seguro, a empresa regista um pedido de autorização para investigação clínica e inicia os ensaios clínicos. Seguem-se os ensaios de Fase I, II e III, cada um maior e mais dispendioso. Se os resultados forem favoráveis ​​à aprovação, a empresa apresenta um pedido de registo de um novo medicamento ou um pedido de licença biológica. Os organismos reguladores analisam os dados, inspecionam as instalações de produção e podem convocar um comité consultivo de peritos externos. A decisão final pode ser a aprovação, a rejeição ou a aprovação com condições, como a exigência de estudos adicionais pós-comercialização.

Etapas principais:

• Pré-clínico. Testes laboratoriais e em animais.
• Ensaios clínicos. Fase I, II e III em humanos.
• Submissão. Pedido de novo medicamento ou pedido de licença de produto biológico.
• Revisão. Avaliação regulamentar, frequentemente com contributos de um comité consultivo.
• Pós-comercialização. Fase IV de vigilância e atualizações de rótulos.

Existem vias aceleradas para doenças graves com necessidades não satisfeitas, permitindo a aprovação com base em desfechos substitutos, sendo necessários estudos confirmatórios posteriormente.