Inget läkemedel når marknaden utan en tillsynsmyndighets godkännande. I USA är det FDA. I Europeiska unionen är det EMA. Godkännandeprocessen är utformad för att besvara en fråga: överväger fördelarna riskerna för den avsedda befolkningen? Svaret kräver åratal av tester, tusentals sidor dokumentation och en granskning som kan ta sex månader till ett år eller mer.

Vägen börjar vanligtvis med prekliniska studier i celler och djur. Om läkemedlet ser lovande och säkert ut, lämnar företaget in en ansökan om nytt läkemedel och påbörjar kliniska prövningar. Fas I-, II- och III-prövningar följer, var och en större och dyrare. Om resultaten stöder godkännande, lämnar företaget in en ansökan om nytt läkemedel eller en ansökan om licens för biologiskt läkemedel. Tillsynsmyndigheter granskar data, inspekterar tillverkningsanläggningar och kan sammankalla en rådgivande kommitté bestående av externa experter. Det slutgiltiga beslutet kan vara godkännande, avslag eller godkännande med villkor, såsom att kräva ytterligare studier efter marknadsföring.

Viktiga steg:

• Preklinisk. Laboratorie- och djurförsök.
• Kliniska prövningar. Fas I, II och III på människor.
• Inskick. Ny läkemedelsansökan eller ansökan om licens för biologiskt läkemedel.
• Review. Myndighetsbedömning, ofta med input från rådgivande kommitté.
• Efter marknadsföring. Fas IV-övervakning och uppdateringar av etiketten.

Accelererade behandlingsvägar finns för allvarliga tillstånd med ouppfyllda behov, vilket möjliggör godkännande baserat på surrogat-endpoints med bekräftande studier som krävs senare.