Kein Medikament gelangt ohne die Genehmigung einer Zulassungsbehörde auf den Markt. In den Vereinigten Staaten ist dies die FDA, in der Europäischen Union die EMA. Der Zulassungsprozess dient dazu, eine zentrale Frage zu beantworten: Überwiegen die Vorteile die Risiken für die Zielgruppe? Die Beantwortung erfordert jahrelange Tests, tausende Seiten Dokumentation und eine Prüfung, die sechs Monate bis zu einem Jahr oder länger dauern kann.

Der Weg beginnt üblicherweise mit präklinischen Studien an Zellen und Tieren. Erscheint das Medikament vielversprechend und ausreichend sicher, reicht das Unternehmen einen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug Application, IND) ein und beginnt mit klinischen Studien. Es folgen die Phasen I, II und III, die jeweils umfangreicher und kostspieliger sind. Stimmen die Ergebnisse für eine Zulassung, reicht das Unternehmen einen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (New Drug Application, NDA) oder eines Biologikums (Biologics License Application, CAL) ein. Die Zulassungsbehörden prüfen die Daten, inspizieren die Produktionsstätten und können einen beratenden Ausschuss externer Experten einberufen. Die endgültige Entscheidung kann eine Zulassung, eine Ablehnung oder eine Zulassung unter Auflagen sein, beispielsweise mit der Auflage zusätzlicher Studien nach der Markteinführung.

Wichtigste Schritte:

• Präklinische. Labor- und Tierversuche.
• Klinische Studien. Phase I, II und III am Menschen.
• Submission. Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels oder eines Biologikums.
• Review. Regulatorische Bewertung, oft unter Einbeziehung eines beratenden Ausschusses.
• Post-Marketing. Phase-IV-Überwachung und Aktualisierung der Produktinformationen.

Für schwere Erkrankungen mit ungedecktem Bedarf gibt es beschleunigte Zulassungsverfahren, die eine Zulassung auf der Grundlage von Surrogatparametern ermöglichen, wobei später bestätigende Studien erforderlich sind.