Κανένα φάρμακο δεν φτάνει στην αγορά χωρίς την έγκριση μιας ρυθμιστικής αρχής. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, αυτή η ρυθμιστική αρχή είναι ο FDA. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, είναι ο EMA. Η διαδικασία έγκρισης έχει σχεδιαστεί για να απαντήσει σε ένα ερώτημα: υπερτερούν τα οφέλη των κινδύνων για τον πληθυσμό στον οποίο απευθύνεται; Η απάντηση απαιτεί χρόνια δοκιμών, χιλιάδες σελίδες τεκμηρίωσης και μια αξιολόγηση που μπορεί να διαρκέσει έξι μήνες έως ένα έτος ή και περισσότερο.

Η διαδικασία συνήθως ξεκινά με προκλινικές μελέτες σε κύτταρα και ζώα. Εάν το φάρμακο φαίνεται πολλά υποσχόμενο και αρκετά ασφαλές, η εταιρεία υποβάλλει αίτηση για νέο ερευνητικό φάρμακο και ξεκινά κλινικές δοκιμές. Ακολουθούν οι δοκιμές Φάσης Ι, ΙΙ και ΙΙΙ, καθεμία μεγαλύτερη και πιο ακριβή. Εάν τα αποτελέσματα υποστηρίζουν την έγκριση, η εταιρεία υποβάλλει αίτηση για νέο φάρμακο ή αίτηση για άδεια βιολογικού προϊόντος. Οι ρυθμιστικές αρχές εξετάζουν τα δεδομένα, επιθεωρούν τις εγκαταστάσεις παραγωγής και μπορούν να συγκαλέσουν συμβουλευτική επιτροπή εξωτερικών εμπειρογνωμόνων. Η τελική απόφαση μπορεί να είναι έγκριση, απόρριψη ή έγκριση με όρους, όπως η απαίτηση πρόσθετων μελετών μετά την κυκλοφορία του στην αγορά.

Βασικά βήματα:

• Προκλινικές δοκιμές. Εργαστηριακές δοκιμές και δοκιμές σε ζώα.
• Κλινικές δοκιμές. Φάσης I, II και III σε ανθρώπους.
• Υποβολή. Νέα αίτηση για φάρμακο ή άδεια βιολογικού προϊόντος.
• Επανεξέταση. Κανονιστική αξιολόγηση, συχνά με τη συμβολή συμβουλευτικής επιτροπής.
• Μετά την κυκλοφορία στην αγορά. Επιτήρηση Φάσης IV και ενημερώσεις ετικετών.

Υπάρχουν επιταχυνόμενες οδοί για σοβαρές παθήσεις με ανεκπλήρωτες ανάγκες, επιτρέποντας την έγκριση με βάση υποκατάστατα τελικά σημεία με επιβεβαιωτικές μελέτες που απαιτούνται αργότερα.