Ingen legemidler når markedet uten godkjenning fra en regulator. I USA er det FDA som er regulatoren. I EU er det EMA. Godkjenningsprosessen er utformet for å svare på ett spørsmål: oppveier fordelene risikoen for den tiltenkte befolkningen? Svaret krever årevis med testing, tusenvis av sider med dokumentasjon og en gjennomgang som kan ta seks måneder til et år eller mer.

Veien starter vanligvis med prekliniske studier i celler og dyr. Hvis legemidlet ser lovende og trygt nok ut, sender selskapet inn en søknad om nytt legemiddel og starter kliniske studier. Fase I-, II- og III-studier følger, hver større og dyrere. Hvis resultatene støtter godkjenning, sender selskapet inn en søknad om nytt legemiddel eller en søknad om lisens for biologisk legemiddel. Regulatorer gjennomgår dataene, inspiserer produksjonsanlegg og kan sammenkalle en rådgivende komité av eksterne eksperter. Den endelige avgjørelsen kan være godkjenning, avslag eller godkjenning med betingelser, for eksempel å kreve ytterligere studier etter markedsføring.

Viktige trinn:

• Preklinisk.
• Kliniske studier.
• Innsending.
• Gjennomgang.
• Etter markedsføring.

Det finnes akselererte behandlingsforløb for alvorlige tilstander med udekket behov, noe som tillater godkjenning basert på surrogat-endepunkter med bekreftende studier som kreves senere.