Aucun médicament n'est commercialisé sans l'approbation d'une autorité de réglementation. Aux États-Unis, cette autorité est la FDA (Food and Drug Administration). Dans l'Union européenne, il s'agit de l'EMA (Agence européenne des médicaments). La procédure d'approbation vise à répondre à une question essentielle : les bénéfices pour la population cible sont-ils supérieurs aux risques ? La réponse exige des années d'essais, des milliers de pages de documentation et un examen qui peut durer de six mois à un an, voire plus.

Le processus débute généralement par des études précliniques sur des cellules et des animaux. Si le médicament s'avère prometteur et suffisamment sûr, l'entreprise dépose une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) et entame des essais cliniques. Suivent les essais de phase I, II et III, chacun plus vaste et plus coûteux. Si les résultats sont favorables, l'entreprise soumet une demande d'AMM ou une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un produit biologique. Les autorités réglementaires examinent les données, inspectent les sites de production et peuvent réunir un comité consultatif d'experts externes. La décision finale peut être une approbation, un refus ou une approbation assortie de conditions, telles que l'exigence d'études post-commercialisation complémentaires.

Étapes clés :

• Préclinique. Tests en laboratoire et sur les animaux.
• Essais cliniques. Phases I, II et III chez l'homme.
• Soumission. Demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament ou d'un produit biologique.
• Examen. Évaluation réglementaire, souvent avec l'apport d'un comité consultatif.
• Post-commercialisation. Surveillance de phase IV et mises à jour de l'étiquetage.

Il existe des procédures accélérées pour les affections graves présentant des besoins non satisfaits, permettant une approbation sur la base de critères d'évaluation intermédiaires, des études de confirmation étant requises ultérieurement.