Tidak ada obat yang mencapai pasar tanpa persetujuan dari regulator. Di Amerika Serikat, regulator tersebut adalah FDA. Di Uni Eropa, regulatornya adalah EMA. Proses persetujuan dirancang untuk menjawab satu pertanyaan: apakah manfaatnya lebih besar daripada risikonya bagi populasi yang dituju? Jawabannya membutuhkan pengujian bertahun-tahun, ribuan halaman dokumentasi, dan peninjauan yang dapat memakan waktu enam bulan hingga satu tahun atau lebih.

Prosesnya biasanya dimulai dengan studi praklinis pada sel dan hewan. Jika obat tersebut tampak menjanjikan dan cukup aman, perusahaan mengajukan permohonan obat investigasi baru dan memulai uji klinis. Uji klinis Fase I, II, dan III menyusul, masing-masing lebih besar dan lebih mahal. Jika hasilnya mendukung persetujuan, perusahaan mengajukan permohonan obat baru atau permohonan lisensi biologis. Regulator meninjau data, memeriksa fasilitas manufaktur, dan dapat membentuk komite penasihat yang terdiri dari para ahli eksternal. Keputusan akhir dapat berupa persetujuan, penolakan, atau persetujuan dengan syarat, seperti memerlukan studi pasca-pemasaran tambahan.

Langkah-langkah penting:

• Pra-klinis.
• Uji klinis.
• Pengajuan.
• Tinjauan.
• Pasca-pemasaran.

Tersedia jalur percepatan untuk kondisi serius dengan kebutuhan yang belum terpenuhi, memungkinkan persetujuan berdasarkan titik akhir pengganti dengan studi konfirmasi yang diperlukan kemudian.