لا يُطرح أي دواء في السوق دون موافقة جهة تنظيمية. في الولايات المتحدة، هذه الجهة هي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). أما في الاتحاد الأوروبي، فهي وكالة الأدوية الأوروبية (EMA). صُممت عملية الموافقة للإجابة على سؤال واحد: هل تفوق فوائد الدواء مخاطره بالنسبة للفئة المستهدفة؟ تتطلب الإجابة سنوات من الاختبارات، وآلاف الصفحات من الوثائق، ومراجعة قد تستغرق من ستة أشهر إلى سنة أو أكثر.

تبدأ العملية عادةً بدراسات ما قبل السريرية على الخلايا والحيوانات. إذا بدا الدواء واعدًا وآمنًا بما يكفي، تُقدّم الشركة طلبًا للحصول على ترخيص دواء تجريبي جديد وتبدأ التجارب السريرية. تلي ذلك تجارب المرحلة الأولى والثانية والثالثة، وكل منها أكبر حجمًا وأكثر تكلفة. إذا دعمت النتائج الموافقة، تُقدّم الشركة طلبًا للحصول على ترخيص دواء جديد أو ترخيص منتج بيولوجي. تُراجع الجهات التنظيمية البيانات، وتُفتّش مرافق التصنيع، وقد تُشكّل لجنة استشارية من خبراء خارجيين. القرار النهائي قد يكون الموافقة، أو الرفض، أو الموافقة بشروط، مثل اشتراط إجراء دراسات إضافية بعد التسويق.

الخطوات الرئيسية:

• Preclinical. الاختبارات المعملية والحيوانية.
• التجارب السريرية. المرحلة الأولى والثانية والثالثة على البشر.
• Submission. طلب دواء جديد أو طلب ترخيص للمنتجات البيولوجية.
• Review. التقييم التنظيمي، غالباً مع مساهمة اللجنة الاستشارية.
• Post-marketing. مراقبة المرحلة الرابعة وتحديثات الملصقات.

توجد مسارات معجلة للحالات الخطيرة التي لم يتم تلبية احتياجاتها، مما يسمح بالموافقة بناءً على نقاط نهاية بديلة مع اشتراط إجراء دراسات تأكيدية لاحقاً.