Geen enkel geneesmiddel komt op de markt zonder goedkeuring van een regelgevende instantie. In de Verenigde Staten is dat de FDA. In de Europese Unie is dat het EMA. Het goedkeuringsproces is erop gericht één vraag te beantwoorden: wegen de voordelen op tegen de risico's voor de beoogde doelgroep? Het antwoord vereist jarenlange tests, duizenden pagina's aan documentatie en een beoordeling die zes maanden tot een jaar of langer kan duren.

Het traject begint meestal met preklinische studies in cellen en dieren. Als het geneesmiddel veelbelovend en veilig genoeg lijkt, dient het bedrijf een aanvraag in voor een nieuw geneesmiddel voor onderzoek (Investigational New Drug Application) en start het met klinische proeven. Fase I-, II- en III-onderzoeken volgen, die elk groter en duurder zijn. Als de resultaten goedkeuring rechtvaardigen, dient het bedrijf een aanvraag in voor een nieuw geneesmiddel (New Drug Application) of een aanvraag voor een biologische licentie (Biologics License Application). Toezichthouders beoordelen de gegevens, inspecteren de productiefaciliteiten en kunnen een adviescommissie van externe deskundigen samenstellen. De uiteindelijke beslissing kan goedkeuring, afwijzing of goedkeuring onder voorwaarden zijn, zoals het vereisen van aanvullende studies na marktintroductie.

Belangrijkste stappen:

• Preklinisch. Laboratorium- en dierproeven.
• Klinische studies. Fase I, II en III bij mensen.
• Inzending. Aanvraag voor een nieuw geneesmiddel of een biologische licentie.
• Review. Beoordeling door regelgevende instanties, vaak met input van een adviescommissie.
• Na de marktintroductie. Fase IV-monitoring en labelupdates.

Voor ernstige aandoeningen waarvoor nog geen adequate behandeling bestaat, bestaan ​​versnelde procedures. Deze procedures maken goedkeuring mogelijk op basis van surrogaatparameters, waarbij later bevestigende studies vereist zijn.