Ни один препарат не попадает на рынок без одобрения регулирующего органа. В Соединенных Штатах таким органом является FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США). В Европейском Союзе это EMA (Европейское агентство по лекарственным средствам). Процесс одобрения призван ответить на один вопрос: перевешивают ли преимущества риски для целевой группы населения? Ответ требует многолетних испытаний, тысяч страниц документации и рассмотрения, которое может занять от шести месяцев до года и более.

Путь обычно начинается с доклинических исследований на клетках и животных. Если препарат выглядит многообещающим и достаточно безопасным, компания подает заявку на регистрацию нового исследуемого препарата и начинает клинические испытания. За ними следуют испытания I, II и III фаз, каждое из которых масштабнее и дороже. Если результаты подтверждают необходимость одобрения, компания подает заявку на регистрацию нового препарата или заявку на получение лицензии на биологический препарат. Регуляторы рассматривают данные, инспектируют производственные мощности и могут созывать консультативный комитет из независимых экспертов. Окончательное решение может быть принято в виде одобрения, отклонения или одобрения с условиями, такими как требование проведения дополнительных пострегистрационных исследований.

Основные шаги:

• Доклинические исследования. Лабораторные и животные испытания.
• Клинические испытания. Фазы I, II и III на людях.
• Submission. Заявка на регистрацию нового лекарственного препарата или заявки на получение лицензии на биологический препарат.
• Review. Оценка нормативно-правового статуса, часто с участием консультативного комитета.
• Постмаркетинговое исследование. Наблюдение в IV фазе и обновление маркировки.

Для серьезных заболеваний с неудовлетворенными потребностями существуют ускоренные процедуры одобрения, позволяющие получить разрешение на основе суррогатных конечных точек, при этом подтверждающие исследования потребуются позже.