Niciun medicament nu ajunge pe piață fără aprobarea unei autorități de reglementare. În Statele Unite, autoritatea de reglementare este FDA. În Uniunea Europeană, este EMA. Procesul de aprobare este conceput pentru a răspunde la o singură întrebare: beneficiile depășesc riscurile pentru populația țintă? Răspunsul necesită ani de testare, mii de pagini de documentație și o revizuire care poate dura de la șase luni la un an sau mai mult.

Calea începe de obicei cu studii preclinice pe celule și animale. Dacă medicamentul pare promițător și suficient de sigur, compania depune o cerere de autorizare pentru un nou medicament experimental și începe studiile clinice. Urmează studiile de fază I, II și III, fiecare mai mare și mai costisitor. Dacă rezultatele susțin aprobarea, compania depune o cerere de autorizare pentru un nou medicament sau o cerere de autorizare pentru un produs biologic. Autoritățile de reglementare analizează datele, inspectează instalațiile de producție și pot convoca un comitet consultativ format din experți externi. Decizia finală poate fi aprobarea, respingerea sau aprobarea cu anumite condiții, cum ar fi solicitarea unor studii suplimentare post-marketing.

Pași cheie:

• Preclinic. Testare de laborator și pe animale.
• Studii clinice. Fazele I, II și III la oameni.
• Trimitere. Cerere de autorizare pentru un medicament nou sau pentru un produs biologic.
• Revizuire. Evaluare de reglementare, adesea cu contribuția comitetului consultativ.
• După comercializare. Supraveghere în faza IV și actualizări ale etichetei.

Există căi accelerate pentru afecțiuni grave cu nevoi neacoperite, permițând aprobarea pe baza unor criterii de evaluare surogat, cu necesitatea unor studii de confirmare ulterioare.