Egyetlen gyógyszer sem kerülhet piacra szabályozó hatóság jóváhagyása nélkül. Az Egyesült Államokban ez a szabályozó hatóság az FDA. Az Európai Unióban az EMA. Az engedélyezési folyamat egyetlen kérdés megválaszolására szolgál: vajon az előnyök meghaladják-e a kockázatokat a célpopuláció számára? A válasz évekig tartó tesztelést, több ezer oldalnyi dokumentációt és egy olyan felülvizsgálatot igényel, amely hat hónaptól egy évig vagy tovább is eltarthat.

Az út általában preklinikai vizsgálatokkal kezdődik sejteken és állatokon. Ha a gyógyszer ígéretesnek és elég biztonságosnak tűnik, a vállalat benyújtja az új gyógyszer forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet, és megkezdi a klinikai vizsgálatokat. Ezt követik az I., II. és III. fázisú vizsgálatok, amelyek mindegyike nagyobb és drágább. Ha az eredmények alátámasztják az engedélyezést, a vállalat új gyógyszerkérelmet vagy biológiai engedélykérelmet nyújt be. A szabályozó hatóságok felülvizsgálják az adatokat, ellenőrzik a gyártóüzemeket, és külső szakértőkből álló tanácsadó bizottságot hívhatnak össze. A végső döntés lehet jóváhagyás, elutasítás vagy feltételekhez kötött jóváhagyás, például további forgalomba hozatal utáni vizsgálatok előírása.

Főbb lépések:

• Preclinical. Laboratóriumi és állatkísérletek.
• Klinikai vizsgálatok. I., II. és III. fázisú vizsgálatok embereken.
• Beküldés. Új gyógyszerengedélyezési kérelem vagy biológiai készítmények forgalomba hozatali engedélyének kérelme.
• Felülvizsgálat. Szabályozási értékelés, gyakran tanácsadó bizottsági közreműködéssel.
• Forgalomba hozatal utáni időszak. IV. fázisú felügyelet és címkefrissítések.

Gyorsított jóváhagyási útvonalak léteznek súlyos, kielégítetlen igényekkel járó állapotok esetén, lehetővé téve a jóváhagyást szurrogát végpontok alapján, később megerősítő vizsgálatokkal.