Žádný lék se na trh nedostane bez schválení regulačního orgánu. Ve Spojených státech je tímto regulačním orgánem FDA. V Evropské unii je to EMA. Schvalovací proces je navržen tak, aby odpověděl na jednu otázku: převažují přínosy nad riziky pro cílovou populaci? Odpověď vyžaduje roky testování, tisíce stran dokumentace a přezkoumání, které může trvat šest měsíců až rok nebo i déle.

Cesta obvykle začíná preklinickými studiemi na buňkách a zvířatech. Pokud lék vypadá dostatečně slibně a bezpečně, společnost podá žádost o registraci nového léčivého přípravku a zahájí klinické studie. Následují studie fáze I, II a III, každá z nich je větší a dražší. Pokud výsledky podporují schválení, společnost podá žádost o registraci nového léčivého přípravku nebo žádost o licenci biologického přípravku. Regulační orgány přezkoumají data, kontrolují výrobní zařízení a mohou svolat poradní výbor externích odborníků. Konečným rozhodnutím může být schválení, zamítnutí nebo schválení s podmínkami, jako je například požadavek na další postmarketingové studie.

Klíčové kroky:

• Překlinické. Laboratorní a zvířecí testy.
• Klinické studie. Fáze I, II a III u lidí.
• Předložení. Žádost o registraci nového léčivého přípravku nebo žádost o licenci pro biologický přípravek.
• Review. Regulační posouzení, často s přispěním poradního výboru.
• Postmarketing. Sledování fáze IV a aktualizace označení.

Pro závažné stavy s nenaplněnou potřebou existují zrychlené postupy, které umožňují schválení na základě náhradních cílových parametrů s později vyžadovanými potvrzujícími studiemi.