Không có loại thuốc nào được phép lưu hành trên thị trường mà không có sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Tại Hoa Kỳ, cơ quan quản lý đó là FDA. Tại Liên minh Châu Âu, đó là EMA. Quy trình phê duyệt được thiết kế để trả lời một câu hỏi: liệu lợi ích có vượt trội hơn rủi ro đối với nhóm đối tượng mục tiêu hay không? Câu trả lời đòi hỏi nhiều năm thử nghiệm, hàng nghìn trang tài liệu và một quá trình xem xét có thể kéo dài từ sáu tháng đến một năm hoặc hơn.

Quá trình này thường bắt đầu bằng các nghiên cứu tiền lâm sàng trên tế bào và động vật. Nếu thuốc có vẻ đầy hứa hẹn và đủ an toàn, công ty sẽ nộp đơn xin cấp phép thuốc mới nghiên cứu (IND) và bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng. Tiếp theo là các thử nghiệm giai đoạn I, II và III, mỗi giai đoạn đều lớn hơn và tốn kém hơn. Nếu kết quả đủ điều kiện để được phê duyệt, công ty sẽ nộp đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) hoặc đơn xin cấp phép sinh phẩm (BI). Các cơ quan quản lý sẽ xem xét dữ liệu, kiểm tra các cơ sở sản xuất và có thể triệu tập một ủy ban tư vấn gồm các chuyên gia bên ngoài. Quyết định cuối cùng có thể là phê duyệt, từ chối hoặc phê duyệt có điều kiện, chẳng hạn như yêu cầu các nghiên cứu bổ sung sau khi thuốc được đưa ra thị trường.

Các bước chính:

• Tiền lâm sàng.
• Thử nghiệm lâm sàng.
• Submission.
• Review.
• Sau khi đưa sản phẩm ra thị trường.

Các lộ trình cấp tốc hiện có dành cho các bệnh lý nghiêm trọng với nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng, cho phép phê duyệt dựa trên các tiêu chí đánh giá gián tiếp, với các nghiên cứu xác nhận cần thiết sau đó.