Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) quyết định những loại thuốc nào người dân Mỹ có thể mua. Cơ quan này xem xét các đơn xin cấp phép thuốc mới, kiểm tra các nhà máy sản xuất, theo dõi tác dụng phụ sau khi phê duyệt và đặt ra các tiêu chuẩn cho thực phẩm, mỹ phẩm và thiết bị y tế. FDA tuyển dụng hàng nghìn nhà khoa học, bác sĩ và thanh tra viên, và các quyết định của FDA định hình thị trường dược phẩm toàn cầu.

Phê duyệt thuốc là vai trò nổi bật nhất của FDA. Một công ty nộp đơn xin cấp phép thuốc mới kèm theo dữ liệu từ các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng. Các chuyên gia đánh giá xem lợi ích có vượt trội hơn rủi ro hay không. Một ủy ban tư vấn gồm các chuyên gia bên ngoài có thể đưa ra ý kiến, mặc dù FDA không bị ràng buộc bởi các khuyến nghị của ủy ban này. Cơ quan này có thể phê duyệt, từ chối hoặc yêu cầu các nghiên cứu bổ sung. Các quy trình phê duyệt nhanh cho phép phê duyệt sớm hơn đối với các bệnh nghiêm trọng có nhu cầu chưa được đáp ứng, nhưng yêu cầu các thử nghiệm xác nhận sau đó. FDA cũng quản lý thuốc gốc, thuốc sinh học tương tự và các sản phẩm không cần kê đơn, mỗi loại có quy trình riêng.

Các chức năng chính:

• Phê duyệt thuốc.
• Giám sát an toàn.
• Giám sát sản xuất.
• Ghi nhãn.
• Enforcement.

Các quyết định của FDA đều được công khai, và các tài liệu đánh giá của cơ quan này thường được đăng tải trực tuyến để mọi người đều có thể đọc.