Một loại thuốc mới không thể được bán ra thị trường cho đến khi được thử nghiệm trên người. Việc thử nghiệm đó được gọi là thử nghiệm lâm sàng. Đó là một nghiên cứu được thiết kế để trả lời câu hỏi liệu phương pháp điều trị có an toàn và hiệu quả hay không. Thử nghiệm lâm sàng được tiến hành theo từng giai đoạn. Giai đoạn I kiểm tra tính an toàn trên một số lượng nhỏ tình nguyện viên hoặc bệnh nhân khỏe mạnh. Giai đoạn II kiểm tra hiệu quả và tác dụng phụ trên một nhóm lớn hơn. Giai đoạn III kiểm tra phương pháp điều trị so với phương pháp điều trị tiêu chuẩn trên hàng trăm hoặc hàng nghìn bệnh nhân. Giai đoạn IV tiếp tục theo dõi sau khi được phê duyệt.

Các thử nghiệm lâm sàng rất tốn kém và rủi ro. Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III duy nhất có thể tiêu tốn hàng trăm triệu đô la và kéo dài nhiều năm. Hầu hết các loại thuốc được đưa vào thử nghiệm lâm sàng đều thất bại. Tỷ lệ thất bại lên đến hơn 90%. Nguyên nhân rất đa dạng: thuốc không hiệu quả, gây ra tác dụng phụ không thể chấp nhận được, hoặc không tốt hơn các phương pháp điều trị hiện có.

Các thử nghiệm cũng là những lĩnh vực đầy rủi ro về mặt đạo đức. Người tham gia phải đưa ra sự đồng ý có hiểu biết. Họ phải hiểu rõ các rủi ro và các lựa chọn thay thế. Họ không được ép buộc hoặc bị lợi dụng. Các nhóm dễ bị tổn thương, như tù nhân, trẻ em và người suy giảm nhận thức, được bảo vệ đặc biệt. Hội đồng đánh giá đạo đức của tổ chức giám sát các quy trình. Dữ liệu phải được báo cáo trung thực, ngay cả khi kết quả là tiêu cực.

Các thử nghiệm lâm sàng là cầu nối giữa phòng thí nghiệm và phòng khám. Nếu không có chúng, y học sẽ chỉ là phỏng đoán. Với chúng, y học dựa trên bằng chứng.