Un medicament nou nu poate fi vândut până când nu este testat pe oameni. Această testare este un studiu clinic. Este un studiu de cercetare conceput pentru a stabili dacă un tratament este sigur și eficient. Studiile clinice se desfășoară în faze. Faza I testează siguranța la un număr mic de voluntari sănătoși sau pacienți. Faza II testează eficacitatea și efectele secundare la un grup mai mare. Faza III testează tratamentul în raport cu standardul de îngrijire la sute sau mii de pacienți. Faza IV continuă monitorizarea după aprobare.

Studiile clinice sunt costisitoare și riscante. Un singur studiu clinic de fază III poate costa sute de milioane de dolari și poate dura ani de zile. Majoritatea medicamentelor care intră în teste clinice eșuează. Rata de eșec este de peste 90%. Motivele variază: medicamentul nu funcționează, provoacă efecte secundare inacceptabile sau nu este mai bun decât tratamentele existente.

Studiile clinice sunt, de asemenea, câmpuri minate din punct de vedere etic. Participanții trebuie să își dea consimțământul informat. Trebuie să înțeleagă riscurile și alternativele. Nu trebuie să fie constrânși sau exploatați. Populațiile vulnerabile, cum ar fi deținuții, copiii și persoanele cu deficiențe cognitive, beneficiază de protecție specială. Comisiile de etică ale instituțiilor supraveghează protocoalele. Datele trebuie raportate cu onestitate, chiar și atunci când rezultatele sunt negative.

Studiile clinice sunt puntea dintre laborator și clinică. Fără ele, medicina ar fi o presupunere. Cu ele, este bazată pe dovezi.