신약은 사람을 대상으로 한 임상 시험을 거치기 전까지는 판매될 수 없습니다. 이러한 시험을 임상 시험이라고 합니다. 임상 시험은 치료법의 안전성과 효과를 확인하기 위해 설계된 연구입니다. 임상 시험은 여러 단계로 진행됩니다. 1단계에서는 소수의 건강한 자원자 또는 환자를 대상으로 안전성을 평가합니다. 2단계에서는 더 많은 사람들을 대상으로 효능과 부작용을 평가합니다. 3단계에서는 수백 또는 수천 명의 환자를 대상으로 표준 치료법과 비교하여 해당 치료법의 효과를 평가합니다. 4단계에서는 승인 후에도 지속적인 모니터링을 진행합니다.

임상시험은 비용이 많이 들고 위험합니다. 단일 3상 임상시험에 수억 달러가 소요될 수 있으며 수년이 걸릴 수 있습니다. 임상시험에 들어가는 대부분의 약물은 실패합니다. 실패율은 90%가 넘습니다. 그 이유는 다양합니다. 약물이 효과가 없거나, 용납할 수 없는 부작용을 일으키거나, 기존 치료법보다 나을 것이 없기 때문입니다.

임상시험은 윤리적 난관으로 가득 차 있습니다. 참가자는 충분한 정보를 바탕으로 동의해야 하며, 위험과 대안을 이해해야 합니다. 또한 강압이나 착취를 당해서는 안 됩니다. 수감자, 아동, 인지 장애인과 같은 취약 계층은 특별한 보호를 받습니다. 기관윤리심의위원회는 연구 프로토콜을 감독합니다. 결과가 부정적이더라도 데이터는 정직하게 보고되어야 합니다.

임상시험은 연구실과 임상 현장을 잇는 다리 역할을 합니다. 임상시험이 없다면 의학은 추측에 불과할 것이고, 임상시험 덕분에 증거에 기반한 의학이 가능해집니다.