Een nieuw geneesmiddel mag pas op de markt worden gebracht nadat het op mensen is getest. Die test wordt een klinische proef genoemd. Het is een onderzoek dat is ontworpen om te bepalen of een behandeling veilig en effectief is. Klinische proeven worden in fasen uitgevoerd. Fase I test de veiligheid bij een klein aantal gezonde vrijwilligers of patiënten. Fase II test de werkzaamheid en bijwerkingen bij een grotere groep. Fase III vergelijkt de behandeling met de standaardbehandeling bij honderden of duizenden patiënten. Fase IV zet de monitoring na goedkeuring voort.

Klinische studies zijn duur en riskant. Een enkele fase III-studie kan honderden miljoenen dollars kosten en jaren duren. De meeste geneesmiddelen die de klinische testfase ingaan, mislukken. Het percentage mislukkingen ligt boven de 90 procent. De redenen hiervoor zijn uiteenlopend: het geneesmiddel werkt niet, het veroorzaakt onaanvaardbare bijwerkingen of het is niet beter dan bestaande behandelingen.

Klinische studies zijn ook ethische mijnenvelden. Deelnemers moeten geïnformeerde toestemming geven. Ze moeten de risico's en de alternatieven begrijpen. Ze mogen niet worden gedwongen of uitgebuit. Kwetsbare groepen, zoals gevangenen, kinderen en mensen met een cognitieve beperking, genieten speciale bescherming. Institutionele toetsingscommissies houden toezicht op de protocollen. Gegevens moeten eerlijk worden gerapporteerd, zelfs als de resultaten negatief zijn.

Klinische studies vormen de brug tussen het laboratorium en de kliniek. Zonder hen zou de geneeskunde gebaseerd zijn op giswerk. Dankzij hen is ze gebaseerd op bewijs.