Nowy lek nie może zostać wprowadzony do obrotu, dopóki nie zostanie przetestowany na ludziach. To badanie kliniczne jest badaniem naukowym mającym na celu odpowiedź na pytanie, czy leczenie jest bezpieczne i skuteczne. Badania kliniczne przeprowadzane są w fazach. Faza I testuje bezpieczeństwo na niewielkiej liczbie zdrowych ochotników lub pacjentów. Faza II testuje skuteczność i działania niepożądane na większej grupie. Faza III testuje leczenie w porównaniu ze standardem opieki u setek lub tysięcy pacjentów. Faza IV kontynuuje monitorowanie po zatwierdzeniu.

Badania kliniczne są kosztowne i ryzykowne. Pojedyncze badanie fazy III może kosztować setki milionów dolarów i trwać latami. Większość leków wchodzących w fazę badań klinicznych kończy się niepowodzeniem. Wskaźnik niepowodzeń przekracza 90%. Przyczyny są różne: lek nie działa, powoduje niedopuszczalne skutki uboczne lub nie jest lepszy od istniejących terapii.

Badania to również pola minowe etyki. Uczestnicy muszą wyrazić świadomą zgodę. Muszą rozumieć ryzyko i alternatywy. Nie wolno ich zmuszać ani wykorzystywać. Grupy wrażliwe, takie jak więźniowie, dzieci i osoby z upośledzeniem poznawczym, objęte są szczególną ochroną. Nad protokołami czuwają komisje rewizyjne instytucji. Dane muszą być przedstawiane rzetelnie, nawet jeśli wyniki są negatywne.

Badania kliniczne są mostem między laboratorium a kliniką. Bez nich medycyna byłaby domysłami. Dzięki nim jest oparta na dowodach.