Ένα νέο φάρμακο δεν μπορεί να πωληθεί μέχρι να δοκιμαστεί σε ανθρώπους. Αυτή η δοκιμή είναι μια κλινική δοκιμή. Είναι μια ερευνητική μελέτη που έχει σχεδιαστεί για να απαντήσει στο ερώτημα εάν μια θεραπεία είναι ασφαλής και αποτελεσματική. Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται σε φάσεις. Η Φάση Ι ελέγχει την ασφάλεια σε μικρό αριθμό υγιών εθελοντών ή ασθενών. Η Φάση II ελέγχει την αποτελεσματικότητα και τις παρενέργειες σε μια μεγαλύτερη ομάδα. Η Φάση III ελέγχει τη θεραπεία σε σχέση με το πρότυπο φροντίδας σε εκατοντάδες ή χιλιάδες ασθενείς. Η Φάση IV συνεχίζει την παρακολούθηση μετά την έγκριση.

Οι κλινικές δοκιμές είναι δαπανηρές και επικίνδυνες. Μια μεμονωμένη κλινική δοκιμή Φάσης III μπορεί να κοστίσει εκατοντάδες εκατομμύρια δολάρια και να διαρκέσει χρόνια. Τα περισσότερα φάρμακα που εισέρχονται σε κλινικές δοκιμές αποτυγχάνουν. Το ποσοστό αποτυχίας είναι πάνω από 90%. Οι λόγοι ποικίλλουν: το φάρμακο δεν λειτουργεί, προκαλεί απαράδεκτες παρενέργειες ή δεν είναι καλύτερο από τις υπάρχουσες θεραπείες.

Οι δοκιμές αποτελούν επίσης ηθικά ναρκοπέδια. Οι συμμετέχοντες πρέπει να δώσουν ενημερωμένη συγκατάθεση. Πρέπει να κατανοούν τους κινδύνους και τις εναλλακτικές λύσεις. Δεν πρέπει να εξαναγκάζονται ή να εκμεταλλεύονται. Οι ευάλωτοι πληθυσμοί, όπως οι κρατούμενοι, τα παιδιά και τα άτομα με γνωστικές διαταραχές, λαμβάνουν ειδική προστασία. Τα θεσμικά συμβούλια αξιολόγησης επιβλέπουν τα πρωτόκολλα. Τα δεδομένα πρέπει να αναφέρονται με ειλικρίνεια, ακόμη και όταν τα αποτελέσματα είναι αρνητικά.

Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν τη γέφυρα μεταξύ του εργαστηρίου και της κλινικής. Χωρίς αυτές, η ιατρική θα ήταν απλώς εικασία. Με αυτές, βασίζεται σε τεκμηριωμένα στοιχεία.