Egy új gyógyszert nem lehet értékesíteni, amíg embereken nem tesztelték. Ez a tesztelés klinikai vizsgálat. Ez egy kutatási tanulmány, amelynek célja annak megválaszolása, hogy egy kezelés biztonságos és hatékony-e. A klinikai vizsgálatokat fázisokban végzik. Az I. fázis a biztonságosságot teszteli kis számú egészséges önkéntesen vagy betegen. A II. fázis a hatékonyságot és a mellékhatásokat teszteli egy nagyobb csoporton. A III. fázis a kezelést teszteli a standard ellátáshoz képest több száz vagy ezer betegen. A IV. fázis a jóváhagyás után is folytatja a monitorozást.

A vizsgálatok drágák és kockázatosak. Egyetlen III. fázisú vizsgálat több százmillió dollárba kerülhet és évekig is eltarthat. A legtöbb klinikai tesztelésbe kerülő gyógyszer kudarcot vall. A kudarcarány meghaladja a 90 százalékot. Az okok változatosak: a gyógyszer nem működik, elfogadhatatlan mellékhatásokat okoz, vagy nem jobb a meglévő kezeléseknél.

A vizsgálatok etikailag is aknamezők. A résztvevőknek tájékozott beleegyezésüket kell adniuk. Meg kell érteniük a kockázatokat és az alternatívákat. Nem szabad őket kényszeríteni vagy kihasználni. A veszélyeztetett csoportok, mint például a fogvatartottak, a gyermekek és a kognitív károsodásban szenvedők, különleges védelmet élveznek. Intézményi felülvizsgálati bizottságok felügyelik a protokollokat. Az adatokat őszintén kell jelenteni, még akkor is, ha az eredmények negatívak.

A klinikai vizsgálatok jelentik a hidat a laboratórium és a klinika között. Nélkülük az orvostudomány csak találgatás lenne. Velük viszont bizonyítékokon alapul.