Um novo medicamento não pode ser comercializado até ser testado em humanos. Este teste é chamado de ensaio clínico. Trata-se de um estudo de investigação concebido para determinar se um tratamento é seguro e eficaz. Os ensaios clínicos são conduzidos por fases. A Fase I testa a segurança num pequeno número de voluntários saudáveis ​​ou doentes. A Fase II testa a eficácia e os efeitos secundários num grupo maior. A Fase III testa o tratamento em comparação com o padrão de tratamento em centenas ou milhares de doentes. A Fase IV continua a monitorização após a aprovação.

Os ensaios clínicos são dispendiosos e arriscados. Um único ensaio clínico de Fase III pode custar centenas de milhões de dólares e demorar anos. A maioria dos medicamentos que entram em fase de ensaios clínicos falha. A taxa de avaria é superior a 90%. As razões são variadas: o medicamento não funciona, causa efeitos secundários inaceitáveis ​​ou não é melhor do que os tratamentos existentes.

Os ensaios clínicos são também um campo minado ético. Os participantes devem dar o seu consentimento livre e esclarecido. Devem compreender os riscos e as alternativas. Não devem ser coagidos ou explorados. As populações vulneráveis, como reclusos, crianças e pessoas com deficiência cognitiva, recebem proteção especial. Os comités de ética em investigação supervisionam os protocolos. Os dados devem ser reportados honestamente, mesmo quando os resultados são negativos.

Os ensaios clínicos são a ponte entre o laboratório e a clínica. Sem eles, a medicina seria baseada em palpites. Com eles, é baseada em evidências.