Ein neues Medikament darf erst nach erfolgreicher Prüfung an Menschen verkauft werden. Diese Prüfung wird als klinische Studie bezeichnet. Dabei handelt es sich um eine Forschungsstudie, die klären soll, ob eine Behandlung sicher und wirksam ist. Klinische Studien werden in Phasen durchgeführt. Phase I prüft die Sicherheit an einer kleinen Anzahl gesunder Freiwilliger oder Patienten. Phase II testet die Wirksamkeit und Nebenwirkungen an einer größeren Patientengruppe. Phase III vergleicht die Behandlung mit dem Standardverfahren an Hunderten oder Tausenden von Patienten. Phase IV setzt die Überwachung nach der Zulassung fort.

Klinische Studien sind teuer und risikoreich. Eine einzelne Phase-III-Studie kann Hunderte Millionen Dollar kosten und Jahre dauern. Die meisten Medikamente, die in die klinische Prüfung gehen, scheitern. Die Misserfolgsrate liegt bei über 90 Prozent. Die Gründe dafür sind vielfältig: Das Medikament wirkt nicht, verursacht inakzeptable Nebenwirkungen oder ist nicht besser als bestehende Therapien.

Klinische Studien bergen auch ethische Risiken. Die Teilnehmenden müssen eine informierte Einwilligung geben. Sie müssen die Risiken und Alternativen verstehen. Sie dürfen weder gezwungen noch ausgebeutet werden. Besonders schutzbedürftige Gruppen wie Gefangene, Kinder und kognitiv beeinträchtigte Menschen genießen besonderen Schutz. Ethikkommissionen überwachen die Studienprotokolle. Daten müssen wahrheitsgemäß berichtet werden, auch wenn die Ergebnisse negativ sind.

Klinische Studien bilden die Brücke zwischen Labor und Klinik. Ohne sie wäre Medizin ein Ratespiel. Mit ihnen basiert sie auf wissenschaftlichen Erkenntnissen.