新薬は、人体での試験が完了するまで販売できません。その試験が臨床試験です。臨床試験は、治療法が安全かつ効果的かどうかを検証するために行われる研究です。臨床試験は段階的に実施されます。第I相試験では、少数の健康なボランティアまたは患者を対象に安全性を検証します。第II相試験では、より多くの患者を対象に有効性と副作用を検証します。第III相試験では、数百人から数千人の患者を対象に、標準治療と比較した治療法の効果を検証します。第IV相試験は、承認後も継続的にモニタリングを行います。

臨床試験は費用がかさみ、リスクも伴います。第III相臨床試験だけでも数億ドルもの費用がかかり、数年を要することもあります。臨床試験に進む薬剤のほとんどは失敗に終わります。失敗率は90%を超えます。その理由は様々で、薬剤が効果を発揮しない、許容できない副作用を引き起こす、あるいは既存の治療法よりも優れていない、といったことが挙げられます。

臨床試験は倫理的な難題も伴う。参加者は十分な情報に基づいた同意を与えなければならない。リスクと代替案を理解していなければならない。強制されたり、搾取されたりしてはならない。囚人、子供、認知障害のある人など、脆弱な立場にある人々は特別な保護を受ける。治験審査委員会が試験手順を監督する。結果が否定的であっても、データは正直に報告されなければならない。

臨床試験は、研究室と臨床現場をつなぐ架け橋です。臨床試験がなければ、医学は当て推量に過ぎません。臨床試験があるからこそ、医学は根拠に基づいたものとなるのです。